AAV

AAV（Adeno-associated virus）是一种细小病毒，无被膜，直径约20-26nm，呈二十面体对称，有六种结构蛋白。它能够感染分裂和非分裂细胞，并整合入宿主细胞基因组中，成为长期潜伏的病毒。由于其安全性高、免疫原性低、容量大等特点，AAV已成为最有前途的治疗载体之一。 AAV基因治疗是利用AAV携带外源基因片段，将其导入靶细胞内，通过其自身介导的复制和表达系统来表达目的基因，从而达到治疗疾病的目的。目前，AAV基因治疗已应用于眼科、神经科、心血管科等多个领域。